Raptor Pharmaceutical Corp.
Raptor Pharmaceutical erreicht primären Endpunkt in seiner klinischen Phase-III-Studie zur Untersuchung von DR Cysteamin für nephropathische Cystinose
Raptor Pharmaceutical Corp. 26.07.2011 09:17 --------------------------------------------------------------------------- NOVATO, Kalif., 2011-07-26 09:17 CEST (GLOBE NEWSWIRE) -- Raptor Pharmaceutical Corp. ('Raptor' oder das 'Unternehmen') (Nasdaq:RPTP) gab heute bekannt, dass seine klinische Phase-III-Studie zur Untersuchung von Delayed Release bzw. DR Cysteamin zur Behandlung von nephropathischer Cystinose, bekannt als Studienmedikament RP103 ('RP103'), den primären Endpunkt hinsichtlich der Nicht-Unterlegenheit gegenüber Cystagon(R), dem Cysteaminbitartrat mit sofortiger Wirkstofffreisetzung, erreicht hat. Der Vergleich basierte auf dem Cystingehalt der Leukozyten, dem etablierten Surrogatmarker für die Wirksamkeit und einzigen primären Endpunkt der klinischen Studie. Das Unternehmen berichtete darüber hinaus, dass bei den Probanden keine unerwarteten schwerwiegenden Sicherheitsbedenken in Verbindung mit RP103 aufgetreten sind. Nephropathische Cystinose ist eine vererbbare, sehr selten auftretende, schwere Erkrankung, die bei Nichtbehandlung zum frühzeitigen Tod führen kann. Der gegenwärtig bei der Behandlung von Cystinose etablierte Standard besteht in der Gabe von oralem Cystagon(R), einem Cysteaminbitartrat mit sofortiger Wirkstofffreisetzung, das streng alle sechs Stunden einschließlich nachts eingenommen werden muss. Die Nichtbefolgung dieses strengen Verabreichungsplans von Cystagon(R) wurde in zahlreichen Berichten als signifikantes Problem bei der Behandlung von Cystinose-Patienten angegeben. RP103 ist eine von Raptor patentrechtlich geschützte, zweimal täglich einzunehmende Cysteaminbitartrat-Formulierung zur Behandlung von Cystinose, die mit dem Ziel entwickelt wurde, die Einnahmehäufigkeit zu senken und die Verträglichkeit zu verbessern. Die Phase-III-Schlüsselstudie von Raptor war als Vergleichsstudie an ambulanten Cystinose-Patienten konzipiert, in der die Pharmakodynamik, Pharmakokinetik, Sicherheit und Verträglichkeit von RP103 im Vergleich zu Cystagon(R) untersucht wurde. Die klinische Studie wurde an acht klinischen Prüfzentren in den USA und in Europa durchgeführt. Von 41 Patienten, die den Prüfplan der Phase III durchlaufen haben, wurden 38 in den auswertbaren Datensatz aufgenommen. Drei der Patienten entsprachen dem Prüfplan nicht in vollem Umfang. Die Studienteilnehmer waren zwischen 6 und 26 Jahre alt. 87 % der Patienten waren jünger als 16 Jahre. Im Mittel betrug der gemessene Cystingehalt der Leukozyten bei den mit Cystagon(R) behandelten Patienten 0,54 +/- 0,05 nmol Hemicystin/mg Protein, im Vergleich zu einem durchschnittlichen Spitzenwert von 0,62 +/- 0,05 nmol Hemicystin/mg Protein bei Patienten, die mit RP103 behandelt wurden. Der mittlere Unterschied betrug 0,08 nmol Hemicystin/mg Protein bei einem 95,8-%-Konfidenzintervall von 0,00-0,16 (einseitig p=0,021). Wie im statistischen Analyseplan festgelegt, ist der Nicht-Unterlegenheitsendpunkt der klinischen Studie erreicht, wenn der obere Grenzwert des Konfidenzintervalls rund um den mittleren Unterschied des Leukozyten-Cystingehalts einen absoluten Wert von 0,3 nicht überschreitet. Für den oberen Grenzwert des Konfidenzintervalls in der klinischen Phase-III-Studie wurde ein Wert von 0,16 ermittelt, womit der Nicht-Unterlegenheitsendpunkt erreicht wurde. 'Wir sind natürlich sehr erfreut darüber, dass wir den primären Endpunkt dieser Studie erreicht haben', sagte Christopher M. Starr, Ph.D. und CEO von Raptor, 'und möchten allen Studienteilnehmerinnen und -teilnehmern, ihren Angehörigen und den Studienkoordinatoren aufrichtig dafür danken, dass sie uns bei der Durchführung dieser Studie geholfen haben.' Zudem wurde der Endpunkt bei einer niedrigeren durchschnittlichen Tagesdosis von RP103 im Vergleich zu Cystagon(R) erreicht. Die Patienten, die an dieser Studie teilgenommen haben, mussten im Rahmen der Standardtherapie mit Cystagon(R) 'gut eingestellt' sein. Die Anfangsdosierung von RP103 für Patienten in der klinischen Phase-III-Studie betrug 70 % ihrer etablierten Cystagon(R)-Dosierung. Der Prüfplan erlaubte eine einmalige Erhöhung der RP103-Dosis um 25 %, basierend auf dem intermediären Gehalt von Cystin in den Leuykozyten, um den aktuellen Behandlungsstandard bei der Etablierung der angemessenen Dosierung von Cystagon(R) für Cystinose-Patienten widerzuspiegeln. Etwa ein Drittel der Patienten blieb während der gesamten Studie bei 70 % der anfänglichen Cystagon(R)-Dosis. Bei den übrigen zwei Dritteln der Patienten wurde die RP103-Dosis erhöht. Im Durchschnitt betrug die tägliche Steady-State-Gesamtdosis an RP103 bei Patienten der klinischen Phase-III-Studie 82 % ihrer etablierten Einnahmedosis an Cystagon(R). Im Verlauf der Studie traten sieben schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SUE) auf, bei denen die Patienten in die Notaufnahme bzw. in ein Krankenhaus mussten. Bei sechs dieser sieben SUEs stellte der Hauptprüfarzt fest, dass sie nicht mit RP103 oder Cystagon(R) in Zusammenhang standen. Ein SUE, eine gastrische Unverträglichkeit, wurde als 'möglicherweise mit RP103 zusammenhängend' eingestuft und anschließend gelöst. Weitere Analysen leichter unerwünschter Ereignisse ('UE') werden derzeit vom Statistikberater des Unternehmens durchgeführt. Das Unternehmen führt gegenwärtig eine Fortsetzungsstudie durch, bei der alle Patienten, die an der klinischen Phase-III-Studie teilnehmen, die Möglichkeit haben, sich für eine Weiterbehandlung mit RP103 zu entscheiden. Dabei werden sie auf den Leukozyten-Cystingehalt und Sicherheitsparameter überwacht. Die Fortsetzungsstudie wird zu jedem Patienten Sicherheitsdaten für mindestens sechs Monate liefern und Bestandteil von Raptors Antrag auf Arzneimittelzulassung sein. 32 Patienten wurden im Rahmen der Fortsetzungsstudie mindestens sechs Monate lang mit RP103 behandelt. Ankündigung weiterer erfolgreicher Bioäquivalenzstudie In einer zugehörigen klinische Studie wies Raptor die Bioäquivalenz zwischen als ganze Kapseln verabreichtem RP103 und als auf Apfelmus verteiltem Kapselinhalt von RP103 nach. Da eine signifikante Anzahl an Cystinose-Patienten zu jung sind, um ganze Kapseln zu schlucken, versetzt dieses Ergebnis das Unternehmen möglicherweise in die Lage, die Teilnahme an der Fortsetzungsstudie auf Patienten auszuweiten, die zu jung zum Schlucken ganzer Kapseln sind und die daher nicht für die Teilnahme an der klinischen Phase-III-Schlüsselstudie geeignet waren. Neben der geplanten Einreichung der klinischen Daten für die Veröffentlichung wird Raptor die wichtigsten klinischen Daten am 9. August auf der Canaccord Genuity Annual Growth Conference in Boston, Masachusetts, und am 16. August auf der Wedbush Securities Life Sciences Management Access Conference in New York präsentieren. Informationen zur nephropathischen Cystinose Die nephropathische Cystinose ist eine angeborene Stoffwechselstörung, die durch einen gestörten Abtransport der Aminosäure Cystin aus den Lysosomen gekennzeichnet ist. Schlechte Compliance mit derzeitigen Behandlungen für nephropathische Cystinose kann zu schweren gesundheitlichen Folgen führen. Dazu gehören u. a. Nierenversagen und die daraus resultierende Notwendigkeit einer Nierentransplantation, Wachstumsstörungen, Rachitis und Frakturen sowie Lichtempfindlichkeit und Erblindung. Die ersten Symptome treten in der Regel in den ersten Lebensjahren auf, wenn es in verschiedenen Geweben und Organen wie den Nieren, dem Gehirn, der Leber, der Schilddrüse, der Bauchspeicheldrüse, den Muskeln und den Augen zu einer Anreicherung von Cystinkristallen kommt. Informationen über Cysteamin und RP103 RP103 ist eine patentrechtlich geschützte Cysteaminbitartrat-Formulierung von Raptor in Form von magensaftresistenten Mikrokügelchen zur oralen Gabe, mit der eine Reduzierung der mit Cysteaminbitartrat mit sofortiger Wirkstofffreisetzung assoziierten Einnahmehäufigkeit und gastrointestinalen Nebenwirkungen erreicht werden soll. Cysteaminbitartrat mit sofortiger Wirkstofffreisetzung ist von der amerikanischen Nahrungs- und Arzneimittelbehörde ('FDA', Food and Drug Administration) und der Europäischen Arzneimittelagentur ('EMA') bereits zur Behandlung von nephropathischer Cystinose zugelassen. Raptor erhielt von der EMA und der FDA die Zulassung zur Ausweisung von RP103 als Orphan-Arzneimittel. Im Dezember 2007 erhielt Raptor die exklusive, weltweit gültige Lizenz der University of California, San Diego, zur Entwicklung von DR Cysteamin zur Behandlung der nephropathischen Cystinose und von Cysteamin für andere potenzielle Indikationen wie Huntington-Krankheit und nichtalkoholische Fettleberhepatitis ('NASH'). Informationen zu Raptor Pharmaceutical Corp. Raptor Pharmaceutical Corp. (Nasdaq:RPTP) ('Raptor') hat es sich zur Aufgabe gemacht, Arzneimittel zu entwickeln, herzustellen und zu vermarkten, die das Leben von Patienten mit schweren, seltenen Krankheiten verbessern. Raptor arbeitet derzeit an der klinischen Entwicklung von Produktkandidaten zur Behandlung von nephropathischer Cystinose, nichtalkoholischer Fettleberhepatitis ('NASH'), Huntington-Krankheit ('HK'), Aldehyddehydrogenase-Mangel ('ALDH2') und thrombotischen Störungen. Die präklinischen Programme von Raptor basieren auf biotechnisch hergestellten, neuartigen Arzneimittelkandidaten und Drug-Targeting-Plattformen, die aus dem humanen rezeptorassoziierten Protein sowie verwandten Proteinen abgeleitet sind und gegen Krebs, neurodegenerative Störungen und Infektionskrankheiten eingesetzt werden sollen. Weitere Informationen finden Sie unter www.raptorpharma.com. Das Logo von Raptor Pharmaceutical Corp. ist unter http://www.globenewswire.com/newsroom/prs/?pkgid=7180 verfügbar. ZUKUNFTSGERICHTETE AUSSAGEN Dieses Dokument enthält zukunftsgerichtete Aussagen gemäß der Definition des Private Securities Litigation Reform Act von 1995. Diese Aussagen beziehen sich auf zukünftige Ereignisse oder unsere zukünftigen Geschäfts- oder Finanzergebnisse, insbesondere jedoch auf folgende Aussagen: dass mit DR Cysteamin im Vergleich zu Cysteamin mit sofortiger Wirkstofffreisetzung eine verringerte Einnahmehäufigkeit und verbesserte Verträglichkeit erzielt wird, dass Raptor, wenn überhaupt, einen Antrag auf Arzneimittelzulassung (New Drug Application) stellen wird, dass Raptor in der Lage sein wird, die Teilnahme an der Fortsetzungsstudie auf Patienten auszuweiten, die zu jung zum Schlucken ganzer Kapseln sind, dass Raptor, wenn überhaupt, die klinischen Daten erfolgreich zur Veröffentlichung einreichen wird, und dass Raptor in der Lage sein wird, DR Cysteamin oder einen seiner anderen Produktkandidaten erfolgreich zu entwickeln. Diese Aussagen stellen lediglich Voraussagen dar und unterliegen bekannten und unbekannten Risiken, Unwägbarkeiten und anderen Faktoren, die dazu führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse des Unternehmens wesentlich von diesen zukunftsgerichteten Aussagen abweichen. Zu den Faktoren, die die zukunftsgerichteten Aussagen erheblich verändern oder deren Zutreffen verhindern können, gehören unter anderem: dass Raptor bei der Entwicklung oder dem Erwerb von Produkten scheitert, dass die Technologie von Raptor im Zuge ihrer Weiterentwicklung nicht validiert werden kann und von Raptor entwickelte Verfahren von der Wissenschaftsgemeinschaft eventuell nicht anerkannt werden, dass Raptor nicht in der Lage ist, Schlüsselmitarbeiter, deren Kenntnisse für die Entwicklung seiner Produkte unabdingbar sind, zu halten bzw. anzuwerben, dass im Zuge des Geschäftsprozesses unvorhergesehene wissenschaftliche Schwierigkeiten auftreten, dass die Patente von Raptor keinen ausreichenden Schutz für wesentliche Aspekte seiner Technologie bieten, dass Mitbewerber bessere Technologien entwickeln, dass die Produkte von Raptor nicht so gut wirken wie erhofft oder dass die Produkte des Unternehmens deren Empfängern sogar schaden, und dass Raptor nicht in der Lage ist, ausreichende Mittel für die Finanzierung der Entwicklung bzw. ausreichendes Betriebskapital aufzubringen. Ferner besteht die Möglichkeit, dass die Produkte von Raptor niemals einen Nutzen haben werden oder, selbst wenn dies der Fall sein sollte, nicht für den öffentlichen Vertrieb zugelassen werden. Raptor warnt die Leser davor, sich über Gebühr auf solche zukunftsgerichteten Aussagen zu verlassen, da diese nur für den Zeitpunkt gelten, zu dem sie getroffen werden. Einige der genannten Risiken, Unwägbarkeiten und anderen Faktoren werden von Zeit zu Zeit in den bei der US-Börsenaufsichtsbehörde (Securities and Exchange Commission, SEC) hinterlegten Geschäftsberichten des Unternehmens näher beschrieben. Raptor empfiehlt dringend, diese zu lesen und zu berücksichtigen. Hierzu zählen insbesondere: der Raptor-Jahresbericht (Form 10-K), der am 22. November 2010 bei der SEC eingereicht wurde, sowie der als 'Form 10-Q' am 12. Juli 2011 bei der SEC eingereichte Quartalsbericht, die kostenlos auf der Website der SEC unter http://www.sec.gov abgerufen werden können. Nachfolgende schriftliche und mündliche zukunftsgerichtete Aussagen von Raptor oder im Namen von Raptor handelnder Personen unterliegen ausdrücklich und in ihrer Gesamtheit den Vorbehalten, die in den bei der SEC hinterlegten Berichten dargelegt sind. Raptor lehnt jegliche Absicht oder Verpflichtung zur Aktualisierung von zukunftsgerichteten Aussagen ausdrücklich ab. KONTAKT: Trout Group (Ansprechpartner für Investoren) Lauren Glaser (646) 378-2972 lglaser@troutgroup.com EVC Group (Medien) Janine McCargo (646) 688-0425 jmccargo@evcgroup.com 26.07.2011 Veröffentlichung einer Corporate News/Finanznachricht, übermittelt durch die DGAP - ein Unternehmen der EquityStory AG. Für den Inhalt der Mitteilung ist der Emittent / Herausgeber verantwortlich. Die DGAP Distributionsservices umfassen gesetzliche Meldepflichten, Corporate News/Finanznachrichten und Pressemitteilungen. 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